Ova biotehnološka kompanija dokazano je povratila vid slepoj deci: Ciljaju i lek za Parkinsona

Svake godine stotine dece rađaju se slepa zbog genetskog poremećaja koji im uništava retinu. Iako neka od njih u početku mogu da razlikuju svetlost od tame, mutacija gena AIPL1 kod većine dovodi do potpunog gubitka vida do četvrte godine. Ovaj poremećaj dugo se smatrao nepovratnim.

Ali to više nije slučaj. Nova genska terapija kompanije MeiraGTx postigla je nešto bez presedana. Vratila je vid 11 dece koja su rođena slepa.

Sada čitaju slova i brojeve

Hirurzi iz bolnica Great Ormond Street i Evelina London ubrizgali su deci s mutacijom AIPL1 gena terapiju MeiraGTx-a. Ona unosi ispravnu verziju gena i omogućava telu da proizvede mehanizme potrebne za vid. Deca su u roku od nekoliko nedelja prvi put mogla da vide. Sada, godinama kasnije, uz pomoć naočara, svi mogu da čitaju, boje i igraju se poput druge dece.

„Ova deca su bila slepa, a sada trče unaokolo i pronalaze sobe. Mogu da čitaju slova i brojeve“, rekla je Zendi Forbs (Zandy Forbes), 60-godišnja osnivačica i izvršna direktorka MeiraGTx. Ova terapija je samo jedna od mnogih koje kompanija razvija za lečenje očnih poremećaja. Ali, i stanja poput Parkinsonove bolesti, gojaznosti i kserostomije (suvih usta).

U početnoj studiji, objavljenoj prošle sedmice u časopisu The Lancet, četvoro dece dobilo je terapiju na jednom oku. Već nakon mesec dana tretirano oko počelo je da prepoznaje boje, oblike, slova i pokretne objekte, bez značajnih nuspojava. Ohrabrene uspehom, bolnice su primenile terapiju kod još sedmoro dece, ovoga puta na oba oka. Svim pacijentima je vraćen vid. S obzirom na ove rezultate, MeiraGTx traži regulatorno odobrenje u Velikoj Britaniji i SAD.

Velike investicije

Forbs, koja nije u srodstvu s medijskom porodicom Forbes, osnovala je MeiraGTx 2015. godine nakon što je napustila funkciju više potpredsednice u farmaceutskoj kompaniji Kadmon (koju je kasnije kupio Sanofi). Kompanija je prikupila oko 110 miliona dolara kapitala od investitora poput Univerzitetskog koledža u Londonu, ID Fonda i Perceptive Advisors-a, pre nego što je 2018. izašla na berzu, prikupivši dodatnih 75 miliona dolara. Prijavila je prihod od oko 12 miliona dolara u prvih devet meseci 2024, a Forbs očekuje značajan rast čim regulatorne agencije odobre njihovu prvu terapiju.

Krajem 2023. MeiraGTx je prodao licencu za drugu gensku terapiju kompaniji Johnson & Johnson. Ugovor je bio vredan do 415 miliona dolara i primili su 50 miliona dolara avansa 2024. Farmaceutski gigant Sanofi takođe je 2023. uložio 30 miliona dolara u MeiraGTx. Povećao je svoj ukupni udeo na 60 miliona dolara. Kompanija trenutno raspolaže s oko 120 miliona dolara gotovine, što joj omogućava finansijsku stabilnost do 2026.

Genske terapije često zahtevaju složene procedure za primenu. Forbs je insistirala na razvoju terapija koje su jednostavne za primenu. I leče ne samo genetske bolesti već i druga medicinska stanja.

Zbog toga se kompanija fokusira na niske doze tretmana, čime se smanjuje rizik od nuspojava. Poput većine genskih terapija, njihovi tretmani koriste posebno modifikovane viruse poznate kao „adeno asocirani virusi“ (AAVs). Oni funkcionišu kao nosači terapije – zarazni deo virusa je uklonjen i zamenjen lekovitim materijalom.

Imaju svoju proizvodnju

Međutim, za razliku od drugih kompanija u oblasti genske terapije, MeiraGTx je vertikalno integrisana. Poseduje vlastite proizvodne pogone spremne za komercijalnu proizvodnju. Time izbegava oslanjanje na spoljne proizvođače. To im je omogućilo da brzo završavaju kliničke studije, kaže Forbs. Ona je kompaniju nazvala prema hebrejskoj reči za „davanje svetla“.

Nakon inicijalne javne ponude, kada su akcije bile procenjene na 15 dolara po akciji, vrednost deonica MeiraGTx je naglo porasla. Tokom pandemije je gotovo udvostručila početnu cenu. Ali, potom je doživela pad, kao i mnoge druge biotehnološke kompanije u ranoj fazi razvoja. U utorak je cena akcija zatvorena na 6,68 dolara, što kompaniji daje tržišnu vrednost od oko 522 miliona dolara – porast od 7% od početka godine.

Ranije ove godine investiciona banka Chardan uvrstila je MeiraGTx među 25 najboljih biotehnoloških akcija za 2024. U istraživačkom izveštaju analitičar Danil Gaulin napisao je: „Verujemo da snaga podataka, koju smatramo transformativnom, značajno smanjuje rizik regulatornog puta u Velikoj Britaniji i postavlja osnovu za povoljne razgovore s FDA„.

Gaulin je postavio ciljnu cenu akcija na 36 dolara. Drugi analitičari takođe preporučuju kupovinu i smatraju da su akcije trenutno potcenjene, očekujući skoro odobrenje terapije za AIPL1 gen.

Lečenje drugih bolesti

Pored terapije za AIPL1, MeiraGTx razvija i druge genske terapije za nasledne bolesti retine. One su već u fazi testiranja na ljudima. Kompanija takođe radi na lečenju pacijenata obolelih od raka glave i vrata, čije su pljuvačne žlezde oštećene radioterapijom. Terapija omogućava ponovno lučenje pljuvačke.

Još jedna inovacija kompanije je preciznija isporuka lekova poput genskih terapija i peptidnih terapija (uključujući GLP-1 lekove poput Ozempika). Ovi lekovi se obično daju injekcijama ili intravenskom infuzijom. To može dovesti do visokih doza u krvi i povećanog rizika od nuspojava. Precizna isporuka omogućava niže doze, čime se smanjuju rizici i potencijalno smanjuju troškovi lečenja.

Jedan od glavnih fokusa kompanije je genska terapija za Parkinsonovu bolest. Njihova terapija stimuliše proizvodnju neurotransmitera gama-aminobuterne kiseline (GABA) u mozgu. Njen nizak nivo može doprineti razvoju bolesti. U maloj studiji iz 2023, koja još nije prošla recenziju, visoka doza terapije poboljšala je motoričku funkciju i kvalitet života pacijenata.

Sa ovim podacima, Forbs navodi da će kompanija ove godine započeti veće kliničko ispitivanje, s ciljem daljeg razvoja i komercijalizacije svoje inovativne genske terapije.

Aleks Knap, novinar Forbes